骨髓纤维化治疗新药在中国上市

骨髓纤维化治疗新药在中国正式上市

日前，骨髓纤维化治疗新药捷恪卫(磷酸芦可替尼)在中国正式上市。骨髓纤维化是一种恶性血液肿瘤，芦可替尼是目前唯一针对其发病机制的靶向治疗药物。中华医学会血液学分会现任主任委员、中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所副所院长王建祥教授表示，在目前临床实验的数据中，不论是在症状的控制，还是寿命的延长上，芦可替尼都显现出了有效性。

骨髓纤维化影响全身造血系统

对很多人来说，骨髓纤维化是比较陌生的疾病，从字面看起来不像很严重的疾病。实际上，骨髓纤维化是一种恶性的血液肿瘤疾病。据王建祥介绍，骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，比较罕见，会影响人体的造血系统，继而引起一系列和造血异常相关的症状，例如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱，以及一些相关的全身症状，例如明显的消瘦、盗汗，甚至有一些患者会转化为急性白血病。研究显示，造血功能的长期异常，使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%。

“骨髓纤维化不但影响患者的寿命，更为重要的是，这种疾病有非常严重的全身症状，导致病人的生活质量非常差，影响生活信心。因此，治疗骨髓纤维化，不仅要改善疾病进程，延长生存，还要更好地改善患者症状，提高生活质量。”王建祥表示。

据中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所副所院长肖志坚教授介绍，骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。目前，骨髓纤维化的病因尚不明确，比较确切的高危因素是接触化学物质或者受到核辐射。

靶向药物改善症状延长生命

骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量;长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展。

此前，针对骨髓纤维化没有十分有效的控制办法，只能用传统的药物来控制疾病进程或减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但很多患者并不适用。

此次在中国上市的靶向新药芦可替尼，是针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂。“芦可替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。”王建祥介绍，芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。

据了解，芦可替尼已成为欧洲肿瘤内科学会(ESMO)、英国、德国、美国国家综合癌症网络(NCCN)指南推荐的骨髓纤维化治疗药物，并获得了《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识》(2015年版)的推荐。

规范诊疗需进一步推广

骨髓纤维化起病隐匿，大约25%的患者在诊断时没有症状，是在日常体检中发现再到血液科确诊的。那么，如何早期发现呢?肖志坚表示，如果出现不明原因的消瘦、盗汗、皮肤瘙痒，脸和手潮热但体温不一定高，腹部左侧可以摸到包块，如果有上述症状，患者一定要到正规医院血液科检查血常规，并在医生指导下进一步通过骨髓活检确诊。“早诊断，早治疗，可以显著改善患者的生存期。”肖志坚表示。

王建祥同时强调了骨髓纤维化规范诊断、治疗的重要性。与通过骨髓穿刺检查相比，骨髓活检是取骨髓组织，可以看到骨髓原态的组织结构，检查更为准确，活检后还要进行纤维化程度评级，目前多数医疗机构做的仍然不够。

关于规范用药，肖志坚强调，目前来看，患者一般需要终身服药，如果停药，以前的症状会再度出现，如脾脏再次变大，消瘦、盗汗等。如果有特殊原因需要停药，一定要在医生的指导下进行，不能自行突然停药，以免给患者带来伤害。

据悉，中华慈善总会捷恪卫患者援助项目将在年内启动，为符合援助条件的患者实现规范治疗提供帮助。(王坤朔)