探索罕见病单病种诊疗模式创新 为患者带来更多希望-通讯

(资料图片仅供参考)

  2022年第五届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）开幕，辉瑞罕见病携重磅项目再度如期而来。以“科学致胜 为爱护罕”为主题，辉瑞罕见病将在7.2馆医疗器械及医药保健展区重磅亮相，基于“科学关爱”与“科学探索”两大主题，致力于满足中国血友病患者和心衰特殊病因患者的未被满足需求。

近十年来，我国血友病诊疗体系已经得到了较快的发展。但由于患者人数众多，需要终身治疗，我国血友病患者群体仍存在较大的、未被满足的迫切需求。

血友病是辉瑞中国开展患者全方位管理探索的示范样本，目前已在中国上市两款血友病创新治疗药物，为中国血友病患者带来了多项获益。新的时代背景下，如何精准覆盖并满足各类血友病患者的未满足需求，也是辉瑞一直以来深度思考并积极投入创新实践的问题。

相关数据显示，我国心血管疾病患者共有3.3亿，心衰患者高达890万。心衰特殊病因的探究与规范化诊疗，成为我国心血管健康防治事业中的重要内容。而ATTR-CM作为一种疾病特异性不明显、临床症状易与心衰相混淆的罕见病，在实际诊疗过程中存在医护人员疾病认知不足、转诊难等确诊困境，患者往往因此而多次求诊，错过最佳治疗时间。

在ATTR-CM领域长期关注并投入，辉瑞拥有全球首个且唯一的获批用于治疗ATTR-CM患者的对因治疗创新口服药物——氯苯唑酸。2019年，氯苯唑酸首次在进博会上正式亮相，凭借进博会强大的溢出带动效应以及创新的突破性疗效，2020年，氯苯唑酸在中国正式获批上市，并在2021年底，进入国家医保目录。

2022年，辉瑞罕见病将再度借助进博会的广阔平台，携手多方，为ATTR-CM患者解决“筛-诊-治“全链条的打通带来全新解决方案。

如何通过科技、制度等手段以及多方赋能，共同助力血友病患者就近接受同质化的规范治疗，早日回归社会？如何通过更高效的制度与诊疗方式的革新，助推心衰特殊病因患者诊疗全程管理体系的完善？11月7日，辉瑞罕见病将在进博会现场一一揭晓，带来辉瑞之于示范性罕见病单病种诊疗模式的创新探索，为中国罕见病诊疗体系以及“健康中国2030”的实现带来助力。