中国自主研发SMA全身基因替代治疗药物进入临床研究-全球热消息

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中新网上海11月1日电(记者 陈静)由中国专家自主研发的EXG001-307是新一代治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代治疗药物。

记者1日获悉，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验(方案号：EXG001-307-102)”项目正式启动，未来有望提供有效、安全且经济的新型治疗药物。

目前，中国国内已上市的脊髓性肌萎缩症(SMA)靶向治疗药物有两种，即：反义寡核苷酸药物和小分子药物，基因替代治疗药物尚未在中国上市使用。

该临床试验项目集结了包括神经科、康复科、免疫科、心内科、肝病科、呼吸科、检验科、重症医学科、临床药学部、医务科等9个学科23名专家和4名研究护士。项目启动会对所有成员进行全面培训，包括研究方案、GCP培训，同时也讨论了项目实施细则和招募方案。本研究也将与美儿SMA关爱中心合作，积极开展受试者招募和筛选，以及SMA治疗研究的全程化管理。

据悉，复旦大学附属儿科医院SMA多学科团队参加过小分子药物的国际多中心的研究，由此“锻造”了一支具备国际临床研究水平和能力的团队，为本次开展临床试验打下了坚实基础。同时，该团队牵头成立中国SMA诊治中心联盟(覆盖全国74家医疗机构)，大力推进中国SMA多学科管理与合作交流;积极致力于推动SMA靶向治疗药物在国内的上市后临床研究。

复旦大学附属儿科医院院长黄国英教授在启动会上表示，EXG001-307项目具有里程碑的意义，预祝项目PI王艺教授的带领下，在MTD团队的通力合作下，成功开展。