中工网评丨莫让抗肿瘤药成为儿童用药的“难上之难”-环球热头条

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本网评论员 李靖

近日，国家药监局药品评审中心（CDE）就《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》公开征求意见。征求意见通知中坦言，“与成人抗肿瘤药物的研发热度相比，儿童抗肿瘤药的研发明显不足。儿童肿瘤治疗领域存在更为迫切的临床需求；同时，相较于成人，儿童抗肿瘤药物研发的难度也更大”。

儿童用药研发难是个世界性难题，我国也不例外。今年8月，国家卫健委召开新闻发布会，介绍党的十八大以来我国卫生健康科技创新与医学教育工作进展成效时，也并没有回避这个问题。专用品种少、适宜剂型少、生产厂家少，是我国儿童用药面临的普遍问题，而作为儿童用药中更为细分的儿童抗肿瘤药，更是因为儿童肿瘤发病率远低于成人，而成为研发“冷门”。

据国际权威医学期刊研究结果显示：2018-2020年，我国平均每年新发儿童和青少年癌症患者4万多名。虽然患儿绝对数量不算多，但疾病落在每个具体患儿家庭的头上，就是一座山。如何加强儿童抗肿瘤药物的研发，给患儿及其家庭送去希望，是一件亟待解决的事，需要包括企业、政府、患者家庭等各方的共同努力。

国家对儿童药物研发问题一直以来都非常重视，这么多年特别是近十年来，陆续出台了近二十项专门针对儿童药物研发的指导和鼓励政策。例如2014年出台了《关于保障儿童用药的若干意见》；2016年发布了《关于临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定基本原则及首批优先评审品种的公告》；从2016年至今，先后发布了三批《鼓励研发申报儿童药品清单》；最新发布的《“十四五”医药工业发展规划》也多次提及鼓励儿童药物研发，这些都为药企投入相关药物研发指引了方向。

以政策上的鼓励和倾斜提振药企的研发意愿，是解决儿童药研发难题的基石。国家层面政策发力的同时，地方政府也应根据各自的具体情况，进一步出台和完善针对儿童药物研发的鼓励支持政策，为相关药企铺设政策“快车道”。此外，纳入医保目录中的儿童用药，也应结合鼓励研发申报儿童药品清单动态调整，定期更新。

资金支持是增强药企研发动力的重中之重。在医疗卫生事业公益性第一位的前提下，企业毕竟也要保障盈利。有没有足够的钱来支撑它们做研发？研发生产出来的药品有没有利润？投入产出比大不大？这些都是药企需要实实在在面对的问题。政府和有关部门对此除了进行直接资金支持外，诸如儿童抗肿瘤药品研发费用加计扣除、增值税简易征收等间接减免优惠也可以同步施行。此外，还要鼓励引导金融机构加大对相关药企的支持力度，在提供优惠的、有针对性的金融产品和企业融资方面多下功夫。还可以鼓励社会资本进入相关领域。通过这些措施解决药企研发儿童抗肿瘤药品的资金后顾之忧。

破解儿童抗肿瘤药品研发难题还应创新研究思路、拓宽解决路径。通过新一代信息技术赋能药品研发，提升新靶点和新药物的发现效率，缩短研发周期，降低研发成本。推动健康医疗大数据的开发应用和整合共享，尽快建立统一的临床大数据平台，为创新药研发及临床研究提供数据支撑。在这些方面，国内“专精特新”药企可以有所作为。同时还要放宽视野，吸引全球医药创新要素向国内聚集，以人类共同智慧为相关药品的研发贡献力量。

“现代化最重要的指标还是人民健康，这是人民幸福生活的基础”。儿童是国家和民族的未来，他们的健康连着千家万户的幸福。全社会应该继续加大对包括儿童抗肿瘤药在内的儿童药品研发生产的关注，齐心协力推动相关产业的创新发展，破解发展难题，回应学界、业界和群众关切，努力提升肿瘤患儿的治愈率和生存质量，莫让儿童抗肿瘤药成为儿童用药的“难上之难”，以切实的行动措施筑牢健康中国之基。